Создана новая генная терапия для лечения глазных болезней

Исследователи создали уникальную генную терапию, способную справиться с ранее неизлечимой доминантной атрофией зрительного нерва — болезни, которая могла стать причиной полной слепоты.

Некоторое время назад ученые пришли к выводу, что за появление этой болезни несет ответственность ген OPA1, который в результате своей деятельности вносит изменения в белок, дающий возможность митохондриям делать свою работу.

Без этого белка, который делает ген OPA1, митохондрии функционируют не так, как положено и работоспособность всей митохондриальной сети начинает рушиться. Исследователи из Тринити-колледжа в Дублине создали уникальную генную терапию, которая способна восстанавливать зрительные нервы, правда эффект пока подтвержден исключительно на мышах.

Новый метод лечения этого заболевания базируется на привлечении вирусов, которые внедряли в пораженные клетки ген OPA1. Такой метод доставки гена дал возможность изменить работу митохондрий в пораженных клетках и восстановить их работоспособность.

Источник